Forskningsartikel – Jonas Gillenstrand
”Överensstämmelse mellan föräldrarnas och självskattade och prestationsbaserade mått på exekutiv funktion hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi: rollen av föräldrarnas livstillfredsställelse och bärare kontra icke-bärarstatus”AbstraktSyftet med denna...
Capricor Therapeutics har fått godkänd status som särläkemedel och avancerad terapi (ATMP) för Deramiocel av EMA
Capricor Therapeutics har fått godkänd status som särläkemedel och avancerad terapi (ATMP) för Deramiocel av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Detta stärker deras möjligheter att utveckla och tillhandahålla behandlingen för Duchennes muskeldystrofi i Europa....
Föräldrarnas kamp – deras barn lider av muskelsjukdomen Duchennes
För mammorna Emilia och Minaz var det svårt att se Netflix-dokumentären ”Ibelins enastående liv” om norske gamern Mats Steen, som bara 25 år gammal dog i muskelsjukdomen Duchennes. Deras söner har samma diagnos, och de kämpar båda för att barnen ska få ta del av de...
Sjukdomen bryter ner Sigges muskler – ny forskning ger hopp
”17-årige Sigge Stengårds sjukdom bryter ner kroppens muskler och begränsar rörelseförmågan.E-sporten har nu blivit räddningen – en värld där han inte begränsats.Nu väcks även hopp genom ny forskning som kan bromsa det progressiva förloppet.” Läs...
Detta riktar sig till de som lever med Becker
Edgewise Therapeutics utvecklar ett läkemedel som är tänkt att hjälpa personer med Becker muskeldystrofi (BMD), en genetisk sjukdom som gör att musklerna blir svagare med tiden. Becker muskeldystrofi uppstår på grund av ett problem med dystrofin, ett protein som...
Hjärtat! Hjärtat! Hjärtat!
Capricor Therapeutics har idag meddelat att de har påbörjat en stegvis inlämning av sin Biologics License Application (BLA) till FDA. Detta är ett viktigt steg mot fullgodkännande av deras behandling deramiocel (CAP-1002) för att behandla Duchenne-kardiomyopati. Denna...
FDA i USA utökar godkännandet av genterapi för patienter med Duchennes muskeldystrofi
Mycket glada nyheter! Den 20 juni meddelade FDA i USA att genterapin Elevidys som är tillverkad av Sarepta Therapeutics som hade ett villkorligt godkännande för pojkar mellan 4-5 år är nu godkänd för pojkar som är 4 år och uppåt. Detta nya godkännandet innebär...