Nyheter

Edgewise Therapeutics utvecklar ett läkemedel som är tänkt att hjälpa personer med Becker muskeldystrofi (BMD), en genetisk sjukdom som gör att musklerna blir svagare med tiden. Becker muskeldystrofi uppstår på grund av ett problem med dystrofin, ett protein som...

Capricor Therapeutics har idag meddelat att de har påbörjat en stegvis inlämning av sin Biologics License Application (BLA) till FDA. Detta är ett viktigt steg mot fullgodkännande av deras behandling deramiocel (CAP-1002) för att behandla Duchenne-kardiomyopati. Denna...

Mycket glada nyheter! Den 20 juni meddelade FDA i USA att genterapin Elevidys som är tillverkad av Sarepta Therapeutics som hade ett villkorligt godkännande för pojkar mellan 4-5 år är nu godkänd för pojkar som är 4 år och uppåt. Detta nya godkännandet innebär...

Tyvärr meddelar Pfizer att deras fas 3 studie som testade deras genterapi kandidat inte uppfyller de primära och sekundära målet. En djup besvikelse för alla som är drabbade. Läs mer här!

Hoppet och forskningen inom Duchenne är idag starkare än någonsin. Det har skrivits mycket om studier som görs på minderåriga som fortfarande är ambulanta. Men det forskas även för killar och män som är 10 år och äldre. En av nyheterna som väckt mycket intresse inom...

Translarna är fortfarande tillgängligt och går att köpa i Europa och i Sverige. Läkemedlet används för patienter med Duchenne som har en nonsensmutation i dystrofingenen. Under mars 2024 rekommenderade CHMP att man inte skulle förnya rekommendationen att marknadsföra...

Word Duchenne Organisationen har meddelat att ett "White Paper" har publicerats som uppmuntrar screeningprogram för nyfödda.  Alla nyfödda barn i Sverige erbjuds screening för 24 medfödda behandlingsbara sjukdomar med det så kallade PKU-provet.  Med flera...

Italfarmaco norden uppdaterar att godkännande av EMA för läkemedlet Givinostat förväntas komma i Jan/Feb 2025. Tills dess om någon är intresserad av mer information om det nya läkemedlet som eventuellt kan bli godkänt så kan ni vända er till Sveinung Lillehaug och ni...

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel bjöd onsdag 20e mars in till ett panelsamtal om hur vi säkra tillgången till läkemedel och terapier för personer med sällsynta hälsotillstånd till en långsiktigt hållbar kostnad. Staten, läkemedelsföretagen och regionerna...