Mycket glada nyheter! Den 20 juni meddelade FDA i USA att genterapin Elevidys som är tillverkad av Sarepta Therapeutics som hade ett villkorligt godkännande för pojkar mellan 4-5 år är nu godkänd för pojkar som är 4 år och uppåt. Detta nya godkännandet innebär...
Tyvärr meddelar Pfizer att deras fas 3 studie som testade deras genterapi kandidat inte uppfyller de primära och sekundära målet. En djup besvikelse för alla som är drabbade. Läs mer här!
Hoppet och forskningen inom Duchenne är idag starkare än någonsin. Det har skrivits mycket om studier som görs på minderåriga som fortfarande är ambulanta. Men det forskas även för killar och män som är 10 år och äldre. En av nyheterna som väckt mycket intresse inom...
Translarna är fortfarande tillgängligt och går att köpa i Europa och i Sverige. Läkemedlet används för patienter med Duchenne som har en nonsensmutation i dystrofingenen. Under mars 2024 rekommenderade CHMP att man inte skulle förnya rekommendationen att marknadsföra...
Word Duchenne Organisationen har meddelat att ett ”White Paper” har publicerats som uppmuntrar screeningprogram för nyfödda. Alla nyfödda barn i Sverige erbjuds screening för 24 medfödda behandlingsbara sjukdomar med det så kallade PKU-provet. ...
Italfarmaco norden uppdaterar att godkännande av EMA för läkemedlet Givinostat förväntas komma i Jan/Feb 2025. Tills dess om någon är intresserad av mer information om det nya läkemedlet som eventuellt kan bli godkänt så kan ni vända er till Sveinung Lillehaug och ni...
Kommissionen för Innovativa Särläkemedel bjöd onsdag 20e mars in till ett panelsamtal om hur vi säkra tillgången till läkemedel och terapier för personer med sällsynta hälsotillstånd till en långsiktigt hållbar kostnad. Staten, läkemedelsföretagen och regionerna...
Kommissionen för innovativa särläkemedel bjuder in till seminarium om TLVs rapport ”Stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd – till långsiktiga hållbara läkemedelskostnader” onsdag 20e mars.Staten, läkemedelsföretagen och regionerna sitter alla på...
Den 17 januari 2024 bjöd Roche AB in patientföreträdare i Sverige för att samverka. Fokus var på framgångar och fokusområden under 2023 och framåt. Sammanfattningsvis finns det måna fokusområden som är lika trotts skillnader i sjukdomsområden. Du kan läsa hela...
