Hoppet och forskningen inom Duchenne är idag starkare än någonsin.
Det har skrivits mycket om studier som görs på minderåriga som fortfarande är ambulanta. Men det forskas även för killar och män som är 10 år och äldre. En av nyheterna som väckt mycket intresse inom Duchenne forskningen är en cellterapi som utvecklas av Capricor Therapeutics. Deras cellterapi kandidat som de kallar för CAP-1002 har visat positiva resultat i kliniska studier.
Nyligen annonserade de ett positivt treårigt resultat från den pågående HOPE-2 studien (OLE). Resultaten indikerade att patienter som behandlats med CAP-1002 fortsatte att visa positiva fördelar efter 3 års behandling, inklusive stabilisering av överkropps funktionaliteten och stabilisering av hjärtfunktionen jämfört med extern data av Duchenne-patienter som inte får behandlingen. Dessutom fortsätter CAP-1002 att ha en konsekvent vältolererad säkerhetsprofil.
Det pågår även en fas 3 studie som kommer att komma med resultat under Q4 2024. Företaget har informerat att om studieresultaten är positiva kommer de att ansöka om godkännande hos både FDA, Japan och EMA. Skulle terapin bli godkänd av EMA kan den bli tillgänglig för svenska patienter.
Terapin testas idag på killar som är både ambulanta och icke-ambulanta. Terapin skulle göra att överkropps funktionaliteten stabiliseras och fortskridandet av sjukdomen bromsas samt att hjärtfunktionaliteten inte försämras.
För att läsa mer om terapin och meddelandet som publicerades av Capricor Therapeutics, klicka här!