Den 24 juli 2025 meddelade EMA:s kommitté CHMP att de avråder från att godkänna Elevidys för gående barn mellan 3 och 7 år med Duchennes muskeldystrofi (DMD). CHMP:s bedömning grundas på att de anser att det saknas tydliga bevis för förbättrad rörelseförmåga efter 12 månader jämfört med placebo. Mer information om CHMP:s motivering finns här: EMA – Elevidys.
Läkemedelsföretaget Roche, som ansökt om godkännande, kommer att fortsätta dialogen med EMA för att undersöka möjliga vägar för att göra Elevidys tillgängligt för personer med DMD i EU. Företaget anser att fördelarna fortfarande överväger riskerna för patienter som fortfarande kan gå. Läs hela pressreleasen från Roche här: Roche pressrelease.
Beslutet påverkar inte patienter som redan deltar i kliniska studier. Alla pågående studier med Elevidys i EU är tillfälligt pausade och inga nya patienter behandlas just nu. De som redan fått behandlingen i studier följs fortfarande upp. Patienter som deltar i studier och behöver mer information uppmanas att kontakta sin behandlande läkare.