Edgewise Therapeutics utvecklar ett läkemedel som är tänkt att hjälpa personer med Becker muskeldystrofi (BMD), en genetisk sjukdom som gör att musklerna blir svagare med tiden. Becker muskeldystrofi uppstår på grund av ett problem med dystrofin, ett protein som hjälper musklerna att fungera ordentligt. Utan tillräckligt med detta protein blir musklerna lättare skadade, särskilt vid aktiviteter som att gå eller lyfta saker.
Edgewise läkemedel, som heter Sevasemten (EDG-5506) , fungerar genom att skydda musklerna från skador. Det riktar in sig på en del av muskeln som kallas myosin, som har en viktig roll i hur muskler drar ihop sig (hur musklerna spänns och slappnar av). Hos personer med BMD kan muskelsammandragningar orsaka mer skada än normalt. EDG-5506 försöker minska denna muskelskada, så att musklerna inte blir svaga lika snabbt, vilket gör att personer med Becker muskeldystrofi kan röra sig bättre och ha mindre smärta.
Tanken är att detta läkemedel kan hjälpa till att sakta ner sjukdomens utveckling, så att personer med BMD kan förbli mer aktiva och friska under en längre tid. Det testas fortfarande, men tidiga resultat har visat lovande tecken på att hjälpa personer med Becker muskeldystrofi.
För att läsa mer om studien läs mer här https://clinicaltrials.gov/study/NCT05291091.
Studien äger bland annat rum på Rigshospitalet i Köpenhamn och vid frågor kan man mejla till studies@edgewisetx.com för att få mera information.
Rådfråga er behandlade läkare om detta kan vara aktuellt för er.