Den 13 mars fick SMDF och jag (Minaz) möjligheten att tala i Riksdagshuset om något som berör mig djupt – den akuta behovet av att snabba på tillgången till behandlingar och terapier. Seminariet handlade om hur vi kan skapa en mer rättvis modell för finansiering av läkemedel och vilken roll behandlingar spelar för att möta dagens och morgondagens hälsoutmaningar.
Att stå i det rummet, framför beslutsfattare, var en av de mest nervösa stunderna i mitt liv. Att tala om något så personligt, men samtidigt så akut, är aldrig lätt. Men i det ögonblicket fann jag min styrka i kärleken – kärleken till min son, hoppet om framtidens forskning, välviljan från människorna omkring mig. En röst ekade i mig ”De är trots allt människor. Oroa dig inte.”
Det påminde mig om varför vi gör detta. För i slutändan handlar det om människor – våra barn, våra familjer och en framtid där banbrytande behandlingar inte bara är siffror i en forskningsrapport, utan verklig och tillgänglig hjälp.
Forskningen har gjort enorma framsteg det senaset decenniet inom Duchennes området och vi står där vi uppfyller alla punkter nedan:
För att ha ett botemedel, behöver vi behandlingar.
För att ha behandlingar, behöver vi kliniska prövningar.
För att ha kliniska prövningar, behöver vi utfallsmått eller biomarkörer som följer sjukdomens utveckling.
För att ha utfallsmått eller biomarkörer, behöver vi observationsstudier/naturalförloppsstudier.
För att ha observationsstudier/naturalförloppsstudier, behövs deltagande och pengar.
För att ha deltagande och pengar, behövs patienter och insamlingar (likt det SMDF gör) eller investeringar.
Alla dessa steg är avgörande. Men de blir meningslösa om behandlingarna inte når patienterna i tid. Detta är problemet vi står inför i Sverige idag – livsförändrande behandlingar tar alldeles för lång tid att bli tillgängliga.
Varje dag som går förloras muskler. Muskel = tid.
Denna kamp är större än någon av oss individuellt – det handlar om alla familjer som kämpar mot Duchennes, om rätten till behandling, och om att ingen ska behöva se sitt barn bli svagare medan hjälp finns inom räckhåll men ändå är otillgänglig.
Vi måste agera nu. Beslut tas i rum som dessa – därför måste vi finnas där. 