Nyheter
Föräldrarnas kamp – deras barn lider av muskelsjukdomen Duchennes
För mammorna Emilia och Minaz var det svårt att se Netflix-dokumentären ”Ibelins enastående liv” om norske gamern Mats Steen, som bara 25 år gammal dog i muskelsjukdomen Duchennes. Deras söner har samma diagnos, och de kämpar båda för att barnen ska få ta del av de...
Sjukdomen bryter ner Sigges muskler – ny forskning ger hopp
"17-årige Sigge Stengårds sjukdom bryter ner kroppens muskler och begränsar rörelseförmågan.E-sporten har nu blivit räddningen – en värld där han inte begränsats.Nu väcks även hopp genom ny forskning som kan bromsa det progressiva förloppet." Läs mer!
Detta riktar sig till de som lever med Becker
Edgewise Therapeutics utvecklar ett läkemedel som är tänkt att hjälpa personer med Becker muskeldystrofi (BMD), en genetisk sjukdom som gör att musklerna blir svagare med tiden. Becker muskeldystrofi uppstår på grund av ett problem med dystrofin, ett protein som...
Hjärtat! Hjärtat! Hjärtat!
Capricor Therapeutics har idag meddelat att de har påbörjat en stegvis inlämning av sin Biologics License Application (BLA) till FDA. Detta är ett viktigt steg mot fullgodkännande av deras behandling deramiocel (CAP-1002) för att behandla Duchenne-kardiomyopati. Denna...
FDA i USA utökar godkännandet av genterapi för patienter med Duchennes muskeldystrofi
Mycket glada nyheter! Den 20 juni meddelade FDA i USA att genterapin Elevidys som är tillverkad av Sarepta Therapeutics som hade ett villkorligt godkännande för pojkar mellan 4-5 år är nu godkänd för pojkar som är 4 år och uppåt. Detta nya godkännandet innebär...
Pfizer gene therapy for DMD doesn’t meet primary or secondary endpoints in Phase 3 clinical trial
Tyvärr meddelar Pfizer att deras fas 3 studie som testade deras genterapi kandidat inte uppfyller de primära och sekundära målet. En djup besvikelse för alla som är drabbade. Läs mer här!
Ny terapi från Capricor Therapeutics
Hoppet och forskningen inom Duchenne är idag starkare än någonsin. Det har skrivits mycket om studier som görs på minderåriga som fortfarande är ambulanta. Men det forskas även för killar och män som är 10 år och äldre. En av nyheterna som väckt mycket intresse inom...
Ny information gällande läkemedlet Translarna
Translarna är fortfarande tillgängligt och går att köpa i Europa och i Sverige. Läkemedlet används för patienter med Duchenne som har en nonsensmutation i dystrofingenen. Under mars 2024 rekommenderade CHMP att man inte skulle förnya rekommendationen att marknadsföra...
Word Duchenne Organisationen – ”White Paper” screeningprogram för nyfödda
Word Duchenne Organisationen har meddelat att ett "White Paper" har publicerats som uppmuntrar screeningprogram för nyfödda. Alla nyfödda barn i Sverige erbjuds screening för 24 medfödda behandlingsbara sjukdomar med det så kallade PKU-provet. Med flera...