EMA har rekommenderat att ett villkorat godkännande för försäljning beviljas i Europeiska unionen (EU) för Duvyzat (givinostat) som behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter från sex års ålder som kan gå. Duvyzat är en oral suspension som ska tas samtidigt med kortikosteroidbehandling.
DMD är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av brist på dystrofin, ett protein som hjälper till att stärka muskelfibrerna och skydda dem från skador när musklerna drar ihop sig. Detta gör att musklerna gradvis försvagas och förlorar funktion och är i slutändan dödligt. Denna process förvärras av ökade nivåer av histondeacetylaser (HDAC), en klass av proteiner.