Capricor Therapeutics har idag meddelat att de har påbörjat en stegvis inlämning av sin Biologics License Application (BLA) till FDA. Detta är ett viktigt steg mot fullgodkännande av deras behandling deramiocel (CAP-1002) för att behandla Duchenne-kardiomyopati. Denna inlämningsprocess förväntas vara klar i slutet av 2024. Detta gäller endast i USA.
Varför är detta så viktigt?
Duchenne-muskeldystrofi påverkar inte bara musklerna i kroppen, utan även hjärtat, som är en muskel. Kardiomyopati, hjärtproblem, är en av de allvarligaste komplikationerna för personer med Duchenne. Deramiocel (CAP-1002) är särskilt utvecklad för att behandla hjärtat och har potential att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för våra nära och kära.
När den fullständiga BLA-inlämningen är genomförd, kommer FDA att meddela Capricor när ansökan formellt är godkänd för granskning.
Vad händer i Europa?
Capricor har också planer på att ansöka om godkännande i Europa, men den processen kommer att dröja ett tag. Just nu är fokus på den amerikanska FDA-ansökan, och vi hoppas på framgång där innan processen kan påbörjas i Europa. Vi kommer att hålla er uppdaterade om utvecklingen även här!