Mycket glada nyheter!
Den 20 juni meddelade FDA i USA att genterapin Elevidys som är tillverkad av Sarepta Therapeutics som hade ett villkorligt godkännande för pojkar mellan 4-5 år är nu godkänd för pojkar som är 4 år och uppåt. Detta nya godkännandet innebär följande:
– godkännandet blir från ett villkorligt godkännade till ett permanent godkännand för alla patienter som är 4 år och uppåt
– genterapin blir tillgänglig för icke-ambulanta patienter under ett villkorligt godkännande. Detta innebär att Sarepta måste inkomma med data för att bevisa att genterapin har effekt på funktion i vidare studier. Detta testas bland annat på Karolinska där studien ENVISON äger rum som leds av Dr. Thomas Sejersen.
Vad innebär detta historiska moment? Jo att det nu finns en godkänd genterpi i världen. Detta kommer troligtvis göra att mer forskning kommer att uppmuntras inom Duchenne området samt att flera andra beslutsorganisationer så som EMA kan eventuellt godkänna genterapin.
Roche som är partner till Sarepta som ska ansöka om godkännande i andra länder än USA har meddelat att de kommer ansöka om ett godkännande i Europa genom EMA under Q3 2024. Om Elevidys blir godkänt av EMA så kommer genterapin kunna bli tillgänglig för patienter i Sverige.