Italfarmaco norden uppdaterar att godkännande av EMA för läkemedlet Givinostat förväntas komma i Jan/Feb 2025. Tills dess om någon är intresserad av mer information om det nya läkemedlet som eventuellt kan bli godkänt så kan ni vända er till Sveinung Lillehaug och ni når honom på s.lillehaug@italfarmacogroup.com.
Ni kan även skriva till Minaz som är representant för SMDF och ni når henne på 0735348553 eller minaz@smdf.se.
Läkemedlet Givinostat hämmar aktiviteten av histondeacetylas som är uppreglerad i muskelceller hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.
Hämningen av histondeacetylasaktivitet förhindrade fibros och gynnade kompensatorisk muskelregenerering i prekliniska djurstudier. Dessa effekter sker sannolikt nedströms om genmutationer (deletioner, duplikationer och punktmutationer) i dystrofingenen vid Duchennes muskeldystrofi.
Studien som har visat positiva resultat har varit en studie som heter EPIDYS som gav positiv effekt för killar som har Duchennes och som behandlades med kortison i grunden.