BioMarin avbryter klinisk utveckling av drisapersen (Kyndrisa)!

I ett pressmeddelande den 21 maj 2016 meddelar BioMarin att de drar tillbaka sin ansökan till EMA, European Medicine Agency, för att få sitt läkemedel Kyndrisa (drisapersen) godkänt för användning av patient i Europa. I utvärderingsprocessen av läkemedlet kom BioMarin...

Mentorprogram för pojkar med Duchennes Muskeldystrofi

PTC Therapeutics erbjuder ett stipendium för projekt inom området för Duchennes Muskeldystrofi för olika organisationer att söka. SMDF har i maj 2016 skickat in en ansökan för ett stipendium för att starta och driva ett mentorprogram för pojkar med Duchennes...

Stiftelsen Bo-Göran Bremerts Minne stödjer SMDFS symposium

Den nybildade stiftelsen Bo-Göran Bremerts Minne har givit ett stort bidrag till genomförandet av SMDFS symposium 22-23 april 2016 i Göteborg. Stiftelsen har till syfte att bl.a. belysa forskningsfrågor kring muskeldystrofier. SMDF har som ambition att så många som...

Research report about CRISPR

Dear Friends and Colleagues:   My last short research report about the state of exon 51 skipping, which I sent last year to you and about 1,200 other Duchenne families and scientists, was supposed to be my last one. But when the journal Science declared at the end of...