Biomarin Logga

I ett pressmeddelande den 21 maj 2016 meddelar BioMarin att de drar tillbaka sin ansökan till EMA, European Medicine Agency, för att få sitt läkemedel Kyndrisa (drisapersen) godkänt för användning av patient i Europa. I utvärderingsprocessen av läkemedlet kom BioMarin att förstå att det inte skulle landa i ett godkännande och har därmed dragit tillbaka ansökan. Kyndrisa är utvecklad för behandling av Duchennes muskeldystrofi med mutation exon 51 skipping.

Efter arbetet med att få läkemedlet godkänd både i Europa och i USA och den respons man fått från regulatoriska beslutsorganisationerna EMA och FDA så beslutar nu BioMarin att avsluta sina kliniska studier för drisapersen för exon 51 skipping och man avslutar också fas 2 studierna för BMN 044, BMN 045 och BMN 053.

BioMarin kommer tillsammans med läkare, patientgrupper och regulatoriska beslutsfattare diskutera en övergångsplan för de som är med i studierna för BMN 044, BMN 045 och BMN 053.

BioMarin kommer att fortsätta utveckla nästa generations oligonucleotides för Duchennes muskeldystrofi.

Läs hela pressmeddelandet här.